監管趨勢

01 國家藥品監督管理局藥品審評中心最新發文談《中國干細胞治療的發展與監管》

近日，CDE生物制品臨床部高晨燕和高建超在《Cell Proliferation》發文，談中國干細胞治療的發展和監管。內容包括了中國干細胞治療監管框架的發展，在MHC注冊的干細胞臨床研究和NMPA批準的基于干細胞的產品的臨床試驗概述以及中國干細胞產品臨床試驗的考慮因素。我們認為監管部分內容值得所有中國細胞藥企仔細研讀，盡管在中國和許多其他國家一樣，監督和促進干細胞治療發展的最有效方法仍遠非完美，但在設計良好的監管體系中，以患者為中心的評估對于患者保護和臨床效益風險評估至關重要。

該雜志是中國細胞生物學學會干細胞分會旗艦刊物，由中科院周琪院士擔任主編。

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02 國家藥品監督管理局藥品審評中心發布3項藥研導則征求意見稿

近日，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）發布三份征求意見稿，均為與“以患者為中心”有關的指導原則，包括臨床試驗設計、臨床試驗實施、臨床試驗獲益-風險評估。我國的臨床實踐逐步與國際接軌，以臨床價值為導向、以患者為中心將成為創新研發的主流。

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行業動向

01  治療“漸凍癥”，干細胞療法即將遞交上市申請

        8月15日，BrainStorm Cell Therapeutics公司宣布，計劃向美國FDA遞交其在研細胞療法NurOwn的生物制品許可申請（BLA），用于治療肌萎縮側索硬化（ALS）。NurOwn是一款表達神經營養因子的間充質干細胞療法。

BrainStorm公司開發的NurOwn來源于ALS患者自身骨髓的間充質干細胞，這些細胞在體外進行擴增和分化，并且通過該公司獨有的技術刺激分泌高水平的多種神經營養因子。這些分化的細胞在輸注回到患者體內后，可能激活神經保護和免疫調節信號通路，從而減輕ALS患者的癥狀。

在此前結束的3期臨床試驗中，NurOwn未達到試驗的主要終點，接受NurOwn治療的患者達到臨床緩解標準的比例（31%）與接受安慰劑治療的患者組（28%）無顯著區別。在對次要終點的分析中，研究人員發現，在癥狀較輕的患者亞群中，NurOwn治療導致評估ALS癥狀的ALSFRS-R評分的變化獲得統計顯著改善（p=0.050）。此外，研究發現患者的神經營養因子水平顯著增加、神經退行性和神經炎癥生物標志物減少?；谘芯康恼w結果，該公司決定向美國FDA遞交BLA。

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02  全球首例人胚胎干細胞來源肝細胞成功治療肝衰竭

8月25日，從中南大學湘雅醫院傳來消息，“利用人胚胎干細胞誘導分化的肝細胞治療急性/慢加急性肝衰竭的安全性臨床研究”項目治療的首位患者，目前生存狀況良好，細胞治療被證明安全有效。這也是全世界第一例得到人胚胎干細胞來源肝細胞治療的肝衰竭病人。

該項目由中南大學湘雅醫院感染科與人類干細胞國家工程中心合作，是國際首個人胚胎干細胞來源肝細胞治療肝衰的臨床研究，于今年4月正式啟動。該臨床研究經國家衛健委備案，完成了臨床研究注冊（注冊號ChiCTR2100052988）。項目使用的肝細胞制劑按照《藥品生產質量管理規定（GMP）》要求進行生產，產品質量已通過中國食品藥品檢定研究院復核，具備成熟肝細胞功能，現已完成制劑工藝、細胞生物鑒定、特性分析等各項試驗，可替代人體肝細胞。

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03  iPSC衍生的同種異體CAR-iNK獲批臨床

8月25日，專注于開發誘導多能干細胞（iPSC）衍生細胞療法的創新生物技術公司Century Therapeutics（NASDAQ: IPSC）宣布，美國FDA已批準該公司CAR-iNK細胞療法CNTY-101的IND申請，用于復發/難治性B細胞惡性腫瘤的治療。CNTY-101是第一個具有四種強大和互補功能的同種異體細胞治療候選產品，包括用于腫瘤靶向的CD19 CAR，用于增強持久性的IL-15，用于防止宿主排斥并增強持久性和安全性的Allo-Evasion?技術，以及可允許通過注射西妥昔單抗的ADCC作用抹除表達EGFR的細胞，在必要時在體內快速清除細胞的安全開關。

Century Therapeutics于2018年成立，該公司的技術平臺依托于具有無限自我更新能力的iPSC，通過細胞工程來創建主細胞庫，這些細胞可擴展和分化成免疫效應細胞，從而提供大量同種異體、同源的治療產品。其免疫效應細胞產品針對血液腫瘤和實體瘤，臨床前研發項目包括多種iPSC衍生的CAR-iT和CAR-iNK細胞產品。2021年6月，該公司在納斯達克上市。

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研究進展

01  重大進展——干細胞療法有望幫助失明人群重獲光明

近日由賓夕法尼亞大學聯合威斯康星大學、費城兒童醫院和美國國立衛生研究院國家眼科研究所 (NEI)的研究團隊在《Stem Cell Reports》上發表了一篇題為《Systemic immunosuppression promotes survival and integration of subretinally implanted human ESC-derived photoreceptor precursors in dogs》的文章。研究小組通過干細胞療法成功將人類的感光細胞引入到狗的視網膜中，使其存活數月并且和狗已有的視網膜細胞形成有效的連接。研究人員表示，這些新生的細胞和視網膜下層的神經元結構似乎正在形成聯系，這意味著或許可以幫助重建視力。接下來研究人員將檢測這些分化得到的感光細胞是否真的具有功能作用，對有遺傳性視網膜疾病的狗的視力有切實的提高。

原文鏈接：https://doi.org/10.1016/j.stemcr.2022.06.009