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    2022【九月精選】領域最新進展

    2022/10/01


    監管趨勢


    1 關于FDA暫停Beam的基因編輯CAR-T臨床試驗,更多細節披露


    近日,堿基編輯公司 Beam Therapeutics 宣布其BEAM-201的IND申請被FDA暫停。FDA對 BEAM-201 療法的擔憂是多方面的,其中包括了對Beam公司的堿基編輯技術本身的潛在風險和脫靶性的擔憂。而Beam公司將在今年第四季度完成所需的研究并提交完整答復。Beam公司披露,FDA正式發出的臨床暫停信函,要求Beam公司進一步提供:1、來自基因組重排評估的額外對照數據;2、對某些脫靶編輯實驗的進一步分析;3、細胞因子非依賴性生長試驗的額外對照數據;4、更新的研究者手冊,其中包括有關任何新的非臨床研究的信息。


    信息來源于網絡



    中國發布全球首個干細胞國際標準ISO 24603


    9月24日,第三屆中國干細胞與再生醫學協同創新平臺大會暨標準發布會在北京召開。本次大會發布了干細胞領域一系列相關標準,包括中國牽頭制定的首個干細胞國際標準ISO 24603,以及另1項國家標準和7項團體標準,包括多能性干細胞的基本要求、干細胞及其倫理研究、功能細胞、類器官、外泌體等方面,為干細胞研究、臨床應用和行業發展制定了“準則”,并獲得干細胞及標準領域中外專家廣泛關注與高度評價。其中,1項國際標準為ISO 24603 Requirements for human and mouse pluripotent stem cells,1項國家標準為《細胞無菌檢測通則》,7項團體標準為《人干細胞研究倫理審查技術規范》《人自然殺傷細胞》《人中腦多巴胺能神經前體細胞》《人神經干細胞》《人腸癌類器官》《人腸道類器官》《人干細胞來源細胞外囊泡制備通用要求》。


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    研究進展


    美國首位患者接受自體iPSC療法治療黃斑變性


    9月1日,美國國立衛生研究院(NIH)對外宣布,約翰霍普金斯醫學院外科團隊成功植入一塊由患者自體血細胞制成的視網膜色素上皮組織,以治療晚期老年性黃斑變性(AMD)。AMD是老年人視力喪失的主要原因,目前尚無治療方法,iPSC療法為該病治療打開了新思路。該試驗是美國第一項使用來自患者自體細胞衍生的iPSC替代組織的臨床試驗,目前正處于Ⅰ/Ⅱa期,以確認治療的安全性。


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    2  干細胞療法+基因療法,漸凍癥聯合療法安全性獲證實


    美國西達賽奈醫學中心研究人員開發出一種干細胞和基因聯合療法,可潛在地保護肌萎縮性側索硬化癥(ALS,俗稱漸凍癥)患者脊髓中的患病運動神經元。研究者開發了一種新型注射裝置,可以將干細胞基因產物安全地輸送到患者的脊髓中。該干細胞可在脊髓中存活,并產生一種可保護在ALS中死亡的運動神經元的蛋白質。研究團隊證實了聯合治療的實施對人類是安全的。研究成果于近日發表在《Nature Medicine》上。


    原文鏈接:https://doi.org/10.1038/s41591-022-01956-3



    產業動向


    300萬美元!最貴藥物紀錄又被打破,藍鳥生物第2款基因療法獲批


    9月16日,藍鳥生物bluebird bio公司宣布,美國FDA加速批準其基因療法Skysona(elivaldogene autotemcel,eli-cel)上市,用于減緩4-17歲早期活動性腦腎上腺腦白質營養不良(CALD)男孩神經功能障礙的進展。Skysona是首款FDA批準用于治療早期腦性腎上腺腦白質營養不良的基因療法。該療法在美國的定價為300萬美元,超過上個月剛剛上市用于治療β-地中海貧血癥的首款基因療法產品Zynteglo(定價為280萬美元),刷新了全球最貴藥品記錄。


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    衛材/渤健阿爾茨海默病新藥達到3期臨床終點,顯著緩解認知衰退


    9月28日,衛材和渤健聯合宣布,雙方聯合開發的阿爾茨海默癥(AD)在研療法lecanemab在治療輕度阿爾茨海默癥和因它導致的輕度認知障礙(MCI)患者的3期驗證臨床試驗Clarity AD中達到主要終點,顯著改善患者的CDR-SB評分,同時該試驗達到所有關鍵性次要終點。這意味著,lecanemab成為了全球首款在最后臨床試驗階段中仍然具有明顯抑制阿爾茨海默癥病情發展的藥物。


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    iPSC在神經系統疾病中的應用進展——顯著降低癲癇發作


    近日,Neurona Therapeutics公布了其來源于iPSC的一種神經元細胞治療藥物NRTX-1001用于治療內側顳葉癲癇(MTLE)的Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗最新數據。數據顯示:首位患者在NRTX-1001給藥后三個月的隨訪期間,未觀察到與NRTX-1001治療相關的嚴重不良事件,癲癇發作次數由平均每月30次以上減少到三個月僅4次癲癇發作。


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