監管趨勢
1 國家藥監局關于《大力推動干細胞應用轉化大力發展國家干細胞產業促進機制的建議》的答復函
10月25日，國家藥監局對十三屆全國人大五次會議第0123號建議《大力推動干細胞應用轉化大力發展國家干細胞產業促進機制》作出回復?；貜椭刑岬剑杭毎委熂夹g是近年來國際醫學前沿重點發展領域，國家藥監局高度重視包括干細胞在內的生物醫藥新技術產品的審評能力建設和技術規范研究工作。將明確細胞治療產品的注冊申報路徑，增強產業研發信心；研究制定干細胞研究相關技術指導原則；積極探索細胞治療產品上市后監管路徑。
原文鏈接：https://www.nmpa.gov.cn/directory/web/nmpa/zwgk/jyta/rdjy/20221025170930173.html
2 FDA 神經退行性疾病的人類基因治療定稿指南
10月21日，FDA生物制品評價與研究中心最終敲定了Human Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases《人體神經退行性疾病基因治療指南》。該指南旨在為開發針對成人和兒童神經退行性疾病患者基因治療的制藥商提供建議和指導。指南側重于神經退行性疾病基因治療產品開發、臨床前測試和臨床試驗設計上的注意事項。
原文鏈接：https://www.fda.gov/media/144886/download
研究進展
1 諾貝爾生理學或醫學獎揭曉，古基因組學探索“是什么使我們成為獨一無二的人類”
10月3日，2022年諾貝爾生理學或醫學獎爆冷頒給了發現古代尼安德特人基因組的瑞典遺傳學家斯萬特·帕博（Svante P??bo）。他建立了一門全新的科學學科——古基因組學。通過揭示所有現存人類與滅絕的古人類之間的基因差異，他的發現為解密“是什么使我們成為獨一無二的人類”提供了基礎。古基因組學的研究不但能夠發現現代人特征的遠古遺傳祖先，還能夠找到遠古祖先遺傳下來的多種疾病的風險因子，不僅能夠增強對疾病的理解，而且還可能為治療常見疾病提供新靶點。
原文鏈接：https://www.nobelprize.org/uploads/2022/10/press-medicine2022.pdf
2 Science | 革命性突破！直接看清大腦神經活動，這項「簡單」的研究將改變腦科學
10月13日，來自韓國的研究團隊在《Science》上發表了題為《In vivo direct imaging of neuronal activity at high temporospatial resolution》的文章。他們在fMRI的基礎上，將檢測的時間分辨率提升至毫秒級別，從而實現對大腦內神經活動的實時成像。這項技術被命名為神經活動直接成像（direct imaging of neuronal activity，簡稱DIANA），DIANA沒有用到任何全新的儀器設備，而是僅僅基于軟件的提升就取得了重大突破。如果DIANA技術最終得到更多實驗室的驗證，它將在神經科學領域開辟一條全新的道路。只需讓受試者進入儀器，就能以非侵入的方式直接讀取實時神經活動。這項革命性的突破將為理解大腦的機制及疾病提供前所未有的工具。
論文鏈接：https://doi.org/10.1126/science.abh4340
3 Nature子刊 | 突破血腦屏障，新型AAV變體助力腦腫瘤和中樞神經系統遺傳疾病的治療
10月10日，美國哈佛大學布列根和婦女醫院神經外科系 Fengfeng Bei 團隊在《 Nature Biomedical Engineering 》上發表了題為《Variants of the adeno-associated virus serotype 9 with enhanced penetration of the blood-brain barrier in rodents and primates 》的文章。該研究報告了一種新型腺相關病毒（AAV）變體AAV.CPP.16，通過在不同品系小鼠、幼年及成年食蟹猴的動物模型中注射攜帶目的基因的AAV.CPP.16，證實與其它AAV變體相比，AAV.CPP.16跨越血腦屏障的傳輸效率顯著提高，且在靈長類食蟹猴CNS中也能實現目的基因的高效、安全表達。這是目前世界上對AAV變體研究的重大突破，將中樞神經系統疾病基因治療手段向前推進了一大步。
論文鏈接：https://www.nature.com/articles/s41551-022-00938-7
產業動向
1 細胞與基因治療高速發展導致FDA超負荷工作
隨著細胞與基因治療的快速發展，每年都有很多細胞基因治療藥物向監管機構提交IND/BLA申請。而美國FDA作為全球頂尖的藥物評審機構，更是吸引全球的細胞與基因治療企業前來提交監管申請。目前，FDA內負責監管細胞與基因治療產品的辦公室，其工作量已經超過3000個活躍的IND。組織與先進療法辦公室（OTAT）主任Wilson Bryan表示，細胞與基因治療的審稿人和項目經理非常緊缺，在過去的5-10年內，IND數量和工作量的增長速度超過了人員的增長速度，這造成了壓力。OTAT目前擁有約300名員工，并將在未來4-5年內增加約100名員工。盡管人員短缺，工作量大，但是Wilson Bryan仍然對細胞與基因治療的前景持樂觀態度。
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2 全球首個同種異體T細胞療法有望上市
10月14日，Atara Biotherapeutics與Pierre Fabre聯合宣布，其共同開發的現貨型T細胞療法Ebvallo（tabelecleucel）獲得歐盟人用藥品委員會（CHMP）的上市許可推薦，作為單一療法用于治療2歲及以上復發或難治性Epstein-Barr病毒陽性移植后淋巴組織增生的成人和兒童患者疾?。‥BV+PTLD），這些患者至少接受過一次前期治療。歐盟委員預計將在今年年底完成對Ebvallo的審評，如若獲批，Ebvallo將成為全球首款獲批的同種異體T細胞療法。
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3 阿爾茨海默病創新療法獲美國FDA認定，明年啟動關鍵臨床試驗
10月20日，Sinaptica Therapeutics宣布美國FDA授予其在研SinaptiStim – AD系統突破性醫療器械認定（BDD），用以治療阿爾茨海默病患認知與功能下降。這項創新的電磁波療法，結合了神經刺激、腦波檢測、人工智能等科技，具有潛力為阿爾茨海默病治療帶來變革性的改變，使得病患不用吃藥便可獲得癡呆癥狀的改善。Sinaptica預計在明年啟動關鍵性臨床試驗。Sinaptica所開發的SinaptiStim – AD系統結合了神經刺激裝置、腦波監測科技，以及公司專有的人工智能個體化引擎，能夠對病患腦部進行個體化的電磁波刺激，這項精準、非侵入性的治療方式能夠改善患者突觸可塑性，并穩固腦部網絡間的聯結，從而改善阿爾茨海默病患者癡呆的癥狀。
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