研究進展

01 NEJM重磅發布：Lecanemab治療早期阿爾茨海默癥的三期臨床實驗結果

近日，Dyck團隊在《The NEW ENGLAND JOURNAL of MEDICINE 》雜志上發表了題為《Lecanemab in Early Alzheimer’s Disease》的文章，描述了他們為期 18個月、多中心、雙盲的3期試驗，涉及50至90歲患有早期阿爾茨海默癥（輕度認知障礙或阿爾茨海默癥引起的輕度癡呆）的患者。在早期阿爾茨海默癥患者中，18個月時，對比安慰劑組，lecanemab降低了腦淀粉樣蛋白水平，認知和功能臨床測量指標的下降程度也較小，但因為與不良事件有關，所以需要更長時間的試驗來確定lecanemab在早期阿爾茨海默癥中的療效和安全性。

原文鏈接：https://doi.org/10.1056/NEJMoa2212948

行業動向

01  阿爾茨海默癥新藥2b/3期臨床成功，Anavex股價大漲

2022年12月1日，Anavex Life Sciences宣布Anavex 2-73治療阿爾茨海默癥認知功能減退的2b/3期臨床達到主要終點和關鍵次要終點。Anavex 2-73是一款SIGMAR1激動劑，Sigma-1受體是細胞中的一種伴侶蛋白，其激活對恢復神經細胞穩態和促進神經可塑性至關重要。受此消息影響，Anavex股價大漲62%，市值突破11億美元。

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02  70％完全緩解！CAR-NK現貨型療法展現亮眼臨床成果

12月5日，Nkarta宣布其現貨型嵌合抗原受體（CAR）自然殺傷（NK）細胞候選療法NKX019，作為單劑治療復發或難治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）臨床1期試驗的最新積極數據。分析顯示，有高達70%的患者達成完全緩解（CR）。NKX019的CAR靶向腫瘤表面的CD19，這是已經被臨床驗證用于治療B細胞瘤的靶點。除了CAR之外，此候選療法還表達與細胞膜結合的IL-15，用于增強細胞的持久性和活性。這次所公布的數據顯示，在接受單劑每劑10億與15億CAR-NK細胞的10名患者中，有7位達成完全緩解（70%完全緩解率）。這7位達成完全緩解的患者亦接受NKX019鞏固劑量治療，目的為消滅殘余的腫瘤細胞并延長緩解時間。

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03 iPSC衍生神經元療法公布最新臨床數據，顯著控制耐藥癲癇發作率

12月5日，致力于開發神經系統疾病再生細胞療法的公司Neurona Therapeutics公布了其候選再生細胞療法NRTX-1001的1/2期臨床試驗的初步數據。NRTX-1001是一種來源于人類多能干細胞（iPSC）的再生神經細胞治療候選藥物，用于治療癲癇。NRTX-1001包括分泌抑制性神經遞質γ-氨基丁酸（GABA）的中間神經元。作為一次性給藥療法，該藥物能夠提供局部長期GABA信號通路抑制，以重新平衡和修復引起癲癇以及神經系統其他疾病過度興奮的神經網絡。

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04 腫瘤靶向IL-15聯合iPSC-NK療法，助力三陰性乳腺癌治療

12月13日，Therabest和Glycotope簽署了一項協議，在協議中評估了Therabest的EiNK（增強型iPSC衍生NK）細胞療法TB-100與Glycotope的抗體偶聯細胞因子GT-00A x IL15聯合用于三陰性乳腺癌（TNBC）患者的臨床開發。Therabest一直在研究如何保留NK細胞優勢的同時使治療效果最大化，并開發了RNK?和EiNK?兩種平臺技術。EiNK?（Enhanced iPSC-derived NK cell）是一種異基因CAR-NK細胞治療平臺，其中非病毒基因編輯技術在NK細胞分化之前用于iPSCs。

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